Un fármaco parece ser eficaz contra un tipo de leucemia infantil sin tratamiento
Una forma rara y mortal de leucemia infantil, en la que nunca se ha logrado una cura a largo plazo, podría tener una nueva opción de tratamiento eficaz, según desvela un artículo publicado en Nature Genetics. El estudio también ha identifica mutaciones genéticas específicas asociadas a esta forma de leucemia.
Este subtipo de particular de la Leucemia linfoblástica aguda infantil (LLA), llamado TCF-HLF positivo, representa menos el 1% de la todos los casos LLA durante la infancia. Sin embargo, tiene una muy alta tasa de recaída de la enfermedad y de muerte dentro de los dos primeros años después del diagnóstico.
Mutaciones en genes
El grupo dirigido por Jean-Pierre Bourquin y Martin Stanulla, del Hospital Universitario de Zurich (Suiza), comparó las mutaciones presentes en pacientes positivos TCF3-HLF con los de los pacientes con un subtipo similar de LLA que sí es sensible al tratamiento. Así identificaron genes mutantes que eran específicos al subtipo TCF-HLF, lo que puede ayudar a explicar por qué es tan mortal. Con más estudios, dichas mutaciones podrían ser utilizadas como nuevas dianas farmacológicas.
Los investigadores exploran nuevas opciones posibles de tratamiento con los medicamentos existentes mediante el trasplante de células tumorales positivas TCF-HLF de los pacientes en ratones y prueban así múltiples fármacos quimioterápicos. Como era de esperar, los tratamientos estándar para la LLA no fueron efectivos, pero otros tipos de fármacos mostraron se más prometedores, incluyendo algunos todavía en desarrollo clínico.
En concreto un fármaco venetoclax, ya ha demostrado cierta eficacia en otros subtipos de LLA y fue particularmente eficaz contra este tipo de leucemia en ratones. Los autores sugieren venetoclax debe explorarse como una opción potencial de tratamiento en estos pacientes.
Vía ABC